记者昨从上海交通大学获悉，该校医学基因组学国家重点实验室／上海血液学研究所和中科院上海生命科学研究院健康科学研究所通力合作，利用冬凌草甲素靶向治疗伴有t(821)(q22q22)染色体易位的急性髓系白血病获得了重要进展，这一研究成果已公布在Science子刊《科学—转化医学》杂志上。

    伴有t(821)的AML是最常见的一种类型，占所有AML病例的12％－20％。目前主要以蒽环类和阿糖胞苷化疗药物为基础的联合方案进行治疗，但效果欠佳，患者中位生存期仅2年，5年生存率低于40％，在我国治疗效果更不理想。

    冬凌草甲素是从唇形科香茶菜属植物中分离出的一种贝壳杉烯二萜类天然有机化合物。研究人员发现，冬凌草甲素可以选择性地杀伤t(821)白血病细胞。机制研究表明冬凌草甲素上调细胞内活性氧水平，从而导致caspase-3活化；并且可以与该类白血病特异的致癌蛋白AML1-ETO结合，使产生截短的AML1-ETO，后者扮演着肿瘤抑制因子的作用。此外，冬凌草甲素还可以抑制白血病起始细胞的活性，在与其他白血病治疗药物联合使用后可显著延长携带t(821)的AML白血病小鼠的生存期。这些研究结果提示冬凌草甲素对于伴t(821)的AML具有潜在的靶向治疗作用，有可能成为中草药现代化和转化医学研究的典范。

    据介绍，目前研究人员正在积极向临床应用转化，开展“0”期临床试验，以期将冬凌草甲素尽快投入临床应用，造福白血病患者。